هنا يمكننا مثلاً تخليق فئران تجارب بها مرض جيني معين، مثل نقص المناعة الوراثي، ثم نجرب إصلاح هذا الجين بهذه الطريقة، ونرى النتيجة والمخاطر المحتملة للعلاج الجيني، أو يمكننا علاج الأمراض الوراثية للبشر مباشرة، فمعظم الأمراض الوراثية ناتجة من تلف أحد الجينات، ولو تمكنا من إصلاحها وإعادتها إلى حالتها الأولى بحيث تتمكن من أداء وظيفتها يمكننا بذلك معالجة هذه الأمراض الناتجة من تلف جيني،