كثيراً ما تستمر الأبحاث والتجارب السريرية لعقود قبل أن يتم التوصُّل إلى تركيبة الدواء الملائمة للاستهلاك المباشر من قبَل المرضى، علاوة على أن العديد من المواد المستخدمة في التركيبة لا يتم تصنيعها بسهولة، وهو ما يؤدي في النهاية إلى تصنيع أغلى عقاقير في العالم.
ويمكن للآثار السلبية والجانبية أو للأسباب الاقتصادية البحتة أن تعرقل عملية البحث برمتها، وتتوقف رحلة تصنيع الدواء المُكلفة بين عشية وضحاها.
وبالنسبة لمُحدِّدات قيمة الدواء، فإنه عادة ما يتم قياس عدد المرضى المتأثرين بحالة صحية معينة عالمياً، سواء كانوا بالآلاف أو حتى المئات فقط، ثم ترجمة العبء الاقتصادي لعملية البحث وتصنيع وتجربة العلاج مباشرة على سعر العقار، ما يجعل بعضها يصل إلى أرقام فلكية.
في هذا التقرير نستعرض عدداً من أغلى العقاقير في العالم، وكيف تعمل تلك العلاجات على إنقاذ حياة المرضى المصابين بحالات صحية نادرة وخطيرة.
1- "سوليريس" لعلاج مرض "ديفك" المسبب لالتهاب النخاع الشوكي
تم تطوير عقار سوليريس من قِبَل شركة Alexion Pharmaceuticals الطبية، وهي شركة تابعة لشركة AstraZeneca التي أطلقت لقاح كوفيد-19 المعروف حالياً.
ويُكلف عقار سوليريس ما يزيد قليلاً عن 678.000 دولار سنوياً بكامل جرعاته، ويتم حقنه في الوريد بواسطة أخصائي رعاية صحية فقط.
وبحسب موقع HealthCare Global للصحة والعلاج، يعالج الدواء المرض المعروف باسم ديفك، والذي يسبب التهاب النخاع الشوكي والأعصاب البصرية إذا لم يتم علاجه.
2- "رافيكتي" لعلاج اضطراب دورة اليوريا
يعالج عقار علاج رافيكتي – Ravicti مرض اضطراب دورة اليوريا، وهو حالة صحية تمنع جسم المريض المصاب من التخلص من نفايات النيتروجين بسبب نقص إنزيمات الكبد.
ويكلف العلاج سنوياً حوالي 700.000 دولار، ويتم تناوله ذاتياً بشكل يومي عن طريق حقن الفم القابلة للبلع.
3- "بلينسيتو" لعلاج سرطان الدم
يمكن شراء عقار بلينسيتو لعلاج سرطان الدم بسعر رخيص نسبياً، بما يزيد قليلاً عن 4400 دولار للقارورة الواحدة، لكن العقار لمدة عام لكي تكتمل دورة العلاج سيكلف حوالي 712.000 دولار وفقاً لموقع HealthCare Global.
يُعطى العلاج على شكل حقن تسريب في الوريد على مدار 28 يوماً متواصلة، ويعالج سرطان الدم المعروف باسم سرطان الدم الليمفاوي الحاد السلائف من النوع B، وهي خلايا الدم البيضاء التي تنمو في نخاع العظام.
4- "برينورا" لعلاج أمراض الجهاز العصبي
يستخدم عقار برينورا – Brineura لعلاج مرض CLN2، وهو مرض وراثي يؤثر على الجهاز العصبي، ويسبب غالباً الصرع والترنُّح.
وبالنسبة للدواء فيتم إعطاؤه عن طريق الحقن داخل البطينات (وهي التسريب في السائل الموجود في الدماغ).
ولعلاج الحالة يحتاج المريض إلى عبوة كل أسبوعين، ما يجعل التكلفة السنوية حوالي 730.000 دولار بحسب موقع Pharma Offer للعقاقير والأدوية.
5- "كارباجلو" لعلاج ارتفاع الأمونيا في الدم
يستخدم كارباجلو – Carbaglu لعلاج المرضى الذين يعانون من ارتفاع مستويات الأمونيا في الدم. ويُعد عدد المرضى المصابين بهذا النوع من الأمراض منخفضاً نسبياً.
ويبلغ سعر 5 أقراص من هذا الدواء (يحتوي كل منها 200 ملغ من المادة الفعالة) حوالي 1040 دولاراً، واعتماداً على شدة الحالة، يمكن أن تصل تكلفة العلاج السنوية إلى 790 ألف دولار.
6- لوكستورنا لعلاج ضمور الشبكية والعمى
تم تطوير عقار لوكستورنا – Luxturna بواسطة شركة Spark Therapeutics للعقارات والأدوية.
وعلى الرغم من أن تكلفته 850 ألف دولار، لكن نتائجه تجعله أرخص من العقاقير الأخرى باهظة الثمن، نظراً لأنه علاج لمرة واحدة فقط ولا يحتاج المريض إلى استخدامه مرة أخرى.
ويحقن العقار في العين بواسطة الجراح، وهو يُستخدم لعلاج كل من البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب ضمور الشبكية، وهي حالة يمكن أن تؤدي في النهاية إلى العمى الكامل بحسب موقع Pharma Offer.
7- "زوكينفي" لعلاج الشيخوخة المبكرة
عقار زوكينفي – Zokinvy من شركة إيغر للمستحضرات الصيدلانية الحيوية هو العلاج الأول والوحيد في العالم لعلاج أعراض الشيخوخة المبكرة ومسبباتها لدى الأطفال من سن 12 شهراً وما فوق.
ويعالج هذا الدواء مرض Progeria، وهو اضطراب وراثي نادر يتسبب في ظهور علامات الشيخوخة في سن أسرع بكثير من المعتاد للمصاب.
ويُعطى زوكينفي عن طريق الفم مرتين في اليوم، وتبلغ تكلفة جرعات العام الواحد من العلاج أكثر من مليون دولار، وتحديداً نحو 1032.480 دولاراً.
8- "زولجنسما" على رأس قائمة أغلى عقاقير في العالم
يُعد عقار زولجنسما – Zolgensma، الذي طورته شركة Novartis للأدوية، هو أغلى عقار في العالم من الناحية الفنية. ولكن نظراً إلى أنه عقار يعالج المصابين من جرعة واحدة، فقد يكون أكثر كفاءة من العقاقير الأخرى الأرخص نسبياً.
ويتم إعطاء الدواء للمرضى من قبل أخصائيي الرعاية الصحية على شكل تسريب في الوريد، وهو يعالج الضمور العضلي في العمود الفقري- وهي حالة تنكسية تُضعف العضلات وتسبب مشاكل في الحركة بمرور الوقت.
وتبلغ تكلفة الدواء أكثر من مليوني دولار، أو 2.125.000 دولار على وجه الدقة.